利用转拼核酶摘除细胞

摘要：

本发明介绍了根据Ⅰ组内含子的催化活性而设计的能够进行自我催化的转拼的新核酶。利用这一设计，有可能构建出能够以非常精确的方式将新的３＇外显子序列有效地拼接至任何选定的靶ＲＮＡ序列中去的核酶。还介绍了利用本发明的新转拼核酶摘除细胞的方法，该方法能够在体内以定向、调节方式为宿主细胞提供毒性产物。还介绍了无活性的核酶原。

专利类型：发明专利

申请/专利号：CN92100297.1

申请日期：1992-01-17

公开/公告号：CN1065681

公开/公告日：1992-10-28

主分类号：C12N15/52

申请/专利权人:综合医院有限公司

发明/设计人:Ｊ·哈塞尔福; Ａ·布兰德; Ｎ·波瑞蒙; Ｈ·Ｍ·古德曼

主申请人地址:美国马萨诸塞州

专利代理机构:中国国际贸易促进委员会专利代理部

代理人:黄革生

国别省市代码:美国;US

权利要求：

一种多核苷酸分子，该分子编码转拼核酶，该核酶的序列为融合ＲＮＡ，该融合ＲＮＡ的序列包括：（１）第一ＲＮＡ序列，该第一ＲＮＡ序列足以使该核酶与靶ＲＮＡ杂交，（２）第二ＲＮＡ序列，由于该核酶转拼活性的结果，该第二ＲＮＡ序列能够被共线性地转染至靶ＲＮＡ中；其中该多核苷酸分子的表达与转录激活子蛋白的表达进行了可操纵地连接，且其中所说的第一ＲＮＡ序列是与编码所说转录激活子蛋白的ＲＮＡ杂交的序列。