ATP结合盒家族的编码多核糖核苷酸及其制剂

摘要：

公开了编码肽、蛋白质、酶及其功能片段的多核苷酸。本公开的多核苷酸可被有效递送到器官，如肺，并在所述器官的细胞内被表达。本公开的多核糖核苷酸可用来治疗与ATP结合盒(ABC)家族基因如ABCA3相关的疾病或状况。

专利类型：发明专利

申请/专利号：CN201680038147.7

申请日期：2016-06-30

公开/公告号：CN107849565A

公开/公告日：2018-03-27

主分类号：C12N15/11(2006.01)I

申请/专利权人:埃泽瑞斯公司

发明/设计人:C·普兰克;C·鲁道夫;M·K·阿内嘉;L·威斯;M·菲瑞姿;J·盖革

主申请人地址:德国普拉内格

专利代理机构:北京纪凯知识产权代理有限公司 11245

代理人:王永伟%颜芳

国别省市代码:德国;DE

权利要求：

包含经修饰的多核糖核苷酸的组合物，其用于治疗患有或者怀疑患有与ATP结合盒(ABC)家族基因相关的疾病的个体，其中所述经修饰的多核糖核苷酸包含源自细胞色素b‑245α多肽基因的非翻译区或源自α‑珠蛋白多肽基因的非翻译区，其中在翻译后所述经修饰的多核糖核苷酸产生缓解所述疾病的症状的多肽。