MIR-124的合成模拟物

摘要：

实施方案关注牵涉miR-124模拟物的方法和组合物。在一些实施方案中，提供了具有经修饰的核苷酸的双链RNA分子，其具有含miR-124序列的活性链和互补的过客链。

专利类型：发明专利

申请/专利号：CN201280016445.8

申请日期：2012-02-03

公开/公告号：CN103459598A

公开/公告日：2013-12-18

主分类号：C12N15/113(2006.01)I

申请/专利权人:米尔纳医疗股份有限公司

发明/设计人:K.凯尔纳;D.布朗

主申请人地址:美国德克萨斯州

专利代理机构:北京市柳沈律师事务所 11105

代理人:巫肖南

国别省市代码:美国;US

权利要求：

一种长度为20‑22个碱基对的双链平端RNA分子，其包含：a)活性链，该活性链包含i)SEQ ID NO:2的核苷酸2到21的序列，和ii)在一个或多个内部位置处的经修饰的核苷酸，其中有不超过10个经修饰的核苷酸；和，b)过客链，该过客链与所述活性链完全互补，且包含5’端核苷酸修饰和相对于所述过客链5’端而言的前六个核苷酸和/或后六个核苷酸中至少一个另外的经修饰的核苷酸。