TNF超家族受体的剪接转换寡聚物，以及它们治疗疾病的用途

摘要：

本发明涉及剪接转换寡核苷酸或剪接转换寡聚物(SSOs)。依照本发明的优选的SSOs靶向TNFR1(TNFRSFlA)或TNFR2(TNFRSFlA)前信使RNA的外显子7，典型地会导致产生分别包含部分或全部外显子7缺失的TNFR变体。发现靶向外显子7的SSOs会产生治疗炎性疾病的具有治疗用途的可溶形式的TNFR。SSO的特征在于它们基本上不能或不能补充RNaseH。

专利类型：发明专利

申请/专利号：CN200780053595.5

申请日期：2007-10-19

公开/公告号：CN101889086A

公开/公告日：2010-11-17

主分类号：C12N15/11(2006.01)I

申请/专利权人:桑塔用斯制药公司%厄克尔生物技术股份有限公司

发明/设计人:亨里克·奥鲁姆;彼得·L·萨扎尼

主申请人地址:丹麦赫斯霍尔姆

专利代理机构:北京市柳沈律师事务所 11105

代理人:张文辉

国别省市代码:丹麦;DK

权利要求：

长度在8和16个核碱基之间的寡聚物，包含由长度为8-16个核碱基组成的毗连核碱基序列，其中所述的毗连核碱基序列与SEQ?ID?NO?1，SEQID?NO?2，SEQ?ID?NO?3或SEQ?ID?NO?4中存在的毗连核苷酸的对应区域互补，而且所述的毗连核碱基序列不包含5个或5个以上毗连的DNA(2’-脱氧核糖核苷)单体单位，其中所述毗连核碱基序列包含选自由beta-D-氧LNA、硫代-LNA、氨基-LNA和ena-LNA组成的组的至少一个核苷酸类似物。